Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью

стволовых клеток

и комбинации методов

генной терапии

. Успешность нового подхода на сегодняшний день подтверждена только в пробирочных экспериментах с клетками больных людей. Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони — тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.

Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», — сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка, США.

Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток. Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств

Концепция генной терапии заключатся в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, связанными с нарушениями в генетическом материале клеток, должно быть воздействие, направленное непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не её следствий. Способ борьбы с этими генетическими изменениями заключается в искусственном введении в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана болезнь. Исторически генная терапия нацеливалась на лечение наследственных генетических заболеваний, но затем поле её применения расширилось, и она стала рассматриваться как потенциально универсальный подход к лечению всего спектра болезней, включая инфекционные заболевания и такие болезни, как рак, атеросклероз, диабет, и классические генетические, наследственные заболевания. В последние годы проводятся активные исследования и клинические испытания средств этого класса. Лаборатории, занимающиеся гентерапевтическими препаратами, находятся на разных этапах работ. Изначально лидерами в этой области считались американские учёные, но в 2003 году, весьма неожиданно для всего медицинского сообщества, на рынке появился китайский генный противоопухолевый препарат «Гендицин». Сейчас в Китае, официально разрешены два гентерапевтических препарата – гендицин и H101, предназначенные для лечения запущенных форм рака шеи и головы. Причина первенства Китая в этом вопросе объясняется тем, что получить разрешение на проведение клинических испытаний в КНР значительно легче, чем в США и Европе.