Ботулизм - заболевание, вызванное нейротоксином бактерии Clostridium botulinum. В некоторых случаях ботулизм может вызвать паралич и привести к летальному исходу. Существующее лечение, основанное на введении сыворотки, эффективно только до того момента, как ботулотоксин попадает в двигательные нейроны. Исследователи из Бостона (США) под руководством доктора Мин Донг разработали первую терапию, которая может блокировать действие токсинов уже после того, как они попадают внутрь нейронов.
Подобный подход может стать прорывом в лечении ботулизма, если его эффективность будет подтверждена у людей. В данный момент исследование проведено только на мышах, у которых лекарство успешно проникало внутрь нейронов, в течение нескольких часов обращало вспять паралич и позволяло животным выдерживать дозы ботулинического токсина, которые в противном случае были бы смертельными.
В процессе разработки нового терапевтического средства исследователям необходимо было преодолеть два технических барьера, которые мешали эффективно лечить ботулизм в прошлом. Одним из препятствий на пути лечения является проникновение препарата через клеточную мембрану нейрона, что затруднительно для белковых препаратов. Другая проблема состояла в том, что лечение должно быть нацелено на определенные типы клеток, то есть на двигательные нейроны и нервные окончания.
Исследователи воспользовались тем, что ботулотоксин обладает указанными свойствами. После детоксификации его посредством внесенных мутаций они использовали данный нейротоксин как переносчик, способный доставлять лекарство белковой структуры в клетку. "Грузом" внутри ботулотоксина стало лекарство, представляющее собой нано-антитело, полученное из антител верблюдов.
Исследователи отметили, что, помимо ботулизма, новое лечение может быть полезным в качестве средства, устраняющего побочные эффекты при проведении косметических процедур с инъекциями ботокса.
Еще одним важным результатом исследования является возможность использовать разработанный "безвредный" ботулотоксин как платформу для введения биологических препаратов в нейроны, что необходимо для лечения ряда заболеваний. В настоящее время большинство биологических препаратов действуют только на мишени на поверхности клетки и не могут попасть внутрь клетки.
В сочетании с нано-антителами, которые можно довольно легко разработать против любого интересующего белка, эту платформу можно использовать для создания терапевтических средств, которые модулируют белки и биологические процессы внутри нейронов.