Группа исследователей из Университета Лаваля (Канада) обнаружила доказательства того, что с помощью редактирования генов можно снизить вероятность развития болезни Альцгеймера. Данные научной работы представлены на ресурсе bioRxiv.
Согласно данным предыдущих исследований, накопление бета-амилоида в клетках мозга является одним из ведущих факторов развития болезни Альцгеймера. У некоторых людей имеется вариант гена под названием A673T, экспрессия которого связана с четырехкратным снижением риска развития данного нейроденегеративного заболевания, в сравнении с общей популяцией. В новой работе исследователи изучили возможность редактирования клеток мозга человека с целью получить вариант гена A673T и тем самым снизить шансы на развитие болезни Альцгеймера.
Поскольку мутация A673T отличается от наиболее распространенного варианта строения гена всего одной буквой в ДНК, исследователи предположили, что создать ее будет легко. Для редактирования генома применялся инновационный метод CRISPR.
Несмотря на то, что попытка оказалась относительно успешной, другие аспекты метода побудили исследователей попробовать другой - простое редактирование. Этот относительно новый метод позволяет напрямую преобразовывать один нуклеотид в другой.
Используя его, удалось изменить гены примерно 40% клеток мозга in vitro. Исследователи считают, что такого количества, вероятно, недостаточно, чтобы предотвратить накопление бета-амилоида и замедлить прогрессирование болезни Альцгеймера. Однако дополнительные исследования могут привести к лучшим результатам.
Исследователи также отметили, что подобный метод терапии болезни Альцгеймера потребует ранней диагностики, потому что к моменту появления симптомов может быть слишком поздно проводить редактирование генов для предотвращения накопления бета-амилоида. Вероятно, указанный метод можно будет применять у людей из группы высокого риска развития заболевания.