Группа ученых из Тель-Авива продемонстрировала высокую эффективность системы CRISPR/Cas9 в борьбе против агрессивных типов рака. Система, названная CRISPR-LNPs, содержит мессенджерные РНК (мРНК), которые кодируют фермент Cas9, работающий по принципу ножниц, разрезающих цепь ДНК.
Работа опубликована в журнале Science Advances.
"Это первое исследование, доказывающее эффективность технологии редактирования генома CRISPR в лечении онкологических заболеваний на животных моделях", – рассказывает один из авторов работы. "Важно понимать, что разработанная технология не имеет ничего общего с химиотерапией. В теории у этого метода нет побочных эффектов и раковым клеткам крайне сложно выработать резистентность к нему. Молекулярные ножницы Cas9 разрезают ДНК злокачественных клеток, тем самым нейтрализуя их и перманентно предотвращая последующую репликацию".
В своем эксперименте команда ученых выбрала одни из самых злокачественных типов новообразований – глиобластому и метастатический рак яичников. Глиобластома является самым агрессивным типом рака мозга с 5-летней выживаемостью около 3%. Всего один курс лечения с CRISPR-LNPs удваивал ожидаемую продолжительность жизни у мышей с глиобластомой, улучшая показатели выживаемости до 30%.
Рак яичников – самый летальный тип рака женской репродуктивной системы. У большинства пациенток диагноз устанавливается на поздних стадиях, когда уже присутствуют отдаленные метастазы. Несмотря на определенный прогресс в лечении заболевания, выживает только треть пациенток. Использование CRISPR-LNPs при метастатической форме рака яичников увеличивало общую выживаемость на 80%.
CRISPR произвела революцию в мире молекулярной биологии, а ее первые авторы получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году. Хотя с технологией проводится огромное количество экспериментов, лишь малая часть получает возможность быть использованными в клинической практике. В актуальной работе был показан успех CRISPR/Cas9 в лечении агрессивных типов рака, что должно вдохновить других исследователей на лечение остальных онкологических и генетических заболеваний.
В дальнейшем команда авторов планирует изучить эффективность технологии в лечении лейкозов и мышечной дистрофии Дюшена.
Источник: http://dx.doi.org/10.1126/sciadv.abc9450