Семейная гиперхолестеринемия представляет собой наследственное нарушение обмена холестерина, которое может приводить к раннему развитию сердечно-сосудистых заболеваний и высокому риску их осложнений.
В настоящее время лечение семейной гиперхолестеринемии связано с пожизненным приемом снижающих холестерин препаратов и курсами плазмафереза в некоторых случаях. Наряду с этим соблюдение здорового образа жизни способствует улучшению прогноза при сердечно-сосудистых заболеваниях.
В исследовании, опубликованном в журнале New England Journal of Medicine, новый препарат эвинакумаб эффективно снижал уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), то есть "вредного" холестерина, у людей с семейной гиперхолестеринемией. Препарат пока не зарегистрирован, возможно только его экспериментальное применение.
Доктор Фредерик Дж. Раал из Университета Витватерсранда в Йоханнесбурге, Южная Африка, и его коллеги провели двойное слепое плацебо-контролируемое исследование третьей фазы с участием 65 пациентов, страдающих семейной гиперхолестеринемией.
Участники получали обычную гиполипидемическую терапию, кроме того их случайным образом распределили на группы, в одной из которых людям вводился внутривенно эвинакумаб каждые четыре недели, в другой - плацебо.
Ученые обнаружили, что пациенты в группе эвинакумаба демонстрировали относительное снижение уровня ЛПНП на 47,1% от исходного, в то время как в группе плацебо - возрастание на 1,9 % от исходного на 24 неделе лечения. Соответствующая средняя абсолютная разница уровней ЛПНП между группами составила -132,1 мг / дл. Различий в отношении побочных эффектов терапии для двух групп обнаружено не было.
Снижение уровней холестерина ЛПНП и аполипопротеина B по сравнению с исходным уровнем до 24-й недели применения эвинакумаба наблюдалось как у пациентов с гомозиготной мутацией гена, ответственного за развитие гиперхолестеринемии, так и у пациентов с гетерозиготной мутацией.
Исследование финансировалось Regeneron Pharmaceuticals, производителем эвинакумаба.