Белок транстиретин выполняет в организме человека жизненно важную функцию, транспортируя молекулы тироксина и ретинола. Он же может стать причиной тяжелого заболевания — транстиретинового амилоидоза. Если структура белка нарушается, его сворачивание происходит неправильно, и он быстро распадается на мономеры. Эти мономеры откладываются в органах и повреждают их, что и приводит к развитию транстиретинового амилоидоза. Чаще всего заболевание проявляется поражением сердца, и средняя продолжительность жизни после такого диагноза составляет 2,5 года.

Команда исследователей во главе с Клаудио Рапецци (Claudio Rapezzi) представила новый препарат тафамидис, который селективно связывается с транстиретином и предотвращает его распад. Ученые провели многоцентровое двойное слепое рандомизированное исследование ATTR-ACT, чтобы изучить эффективность и безопасность своего препарата в лечении транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Его результаты опубликованы в последнем номере журнала The New England Journal of Medicine. Исследование включило 441 пациента, у каждого из которых диагноз транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии был подтвержден при помощи биопсии.

Больные были рандомизированы в группы приема тафамидиса и плацебо. По прошествии 30 месяцев наблюдения было установлено, что тафамидис не только улучшает симптоматические проявления сердечной недостаточности, но и снижает общую смертность пациентов с амилоидозом. Серьезных нежелательных явлений, связанных с приемом препарата, обнаружено не было.

Ожидается, что результаты представленного исследования позволят одобрить тафамидис как препарат, рекомендованный для лечения транстиретинового амилоидоза сердца. К сожалению, следующей проблемой может стать доступность препарата для пациентов – стоимость месячного курса лечения тафамидисом пока что превышает 14 000 долларов США.