Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) – заболевание сетчатки, приводящее к гибели чувствительных клеток и прогрессирующему ухудшению зрения. По оценке ВОЗ, она является третьей ведущей причиной слепоты после катаракты и глаукомы и входит в перечень приоритетных офтальмологических заболеваний. При этом, по многочисленным оценкам, в ближайшем будущем частота этого заболевания будет только расти.

Выделяют влажную и сухую форму ВМД. Влажная форма вызвана патологическим разрастанием сосудов непосредственно под макулой – зоной наибольшего скопления фоторецепторов. Жидкость, просачивающаяся из этих сосудов, и приводит к разрушению клеток. Поэтому одной из наиболее перспективных

лечебных стратегий этой формы ВМД является блокирование работы фактора VEGF, ответственного за рост сосудов. Впрочем, препараты, используемые для этого, дороги, а использование более доступных аналогов не одобрено и может привести к тяжелым осложнениям. Кроме того, при таком лечении пациентам требуются многочисленные повторные внутриглазные инъекции.

Ученые университета Джона Хопкинса предложили альтернативный вариант лечения влажной формы ВМД, основанный на генной терапии. Разработанное ими средство AAV2-sFTL01 изменяет генетический материал клеток сетчатки, после чего они начинают вырабатывают белок sFLT01. Этот белок связывается с VEGF, снижая его активность, и образования новых сосудов не происходит.

Эффективность терапии анти-VEGF резко снижается, если инъекция не проведена вовремя. При использовании новой методики повторных процедур не требуется – достаточно лишь одного применения средства, вносящего необходимые генетические изменения. Создатели лекарства надеются, что это не только уменьшит дискомфорт, но и значительно увеличит качество лечения. Кроме того, из-за отличающегося механизма действия, возможно, генетическая терапия будет приводить к улучшению и при неэффективность анти-VEGF терапии.

Статью, описывающую результаты использования новой методики, ученые опубликовали в журнале The Lancet. Рассмотренная ими выборка была небольшой, и для однозначной оценки потребуется проведение более масштабных исследований. Тем не менее, поставленная цель была достигнута: исследователи показали, что разработанное ими средство эффективно и хорошо переносится вне зависимости от дозировки, а значит, выбранное направление весьма перспективно.