На сегодняшний день не разработано лекарства, которое позволило бы вылечиться от мышечной дистрофии Дюшенна, и существующая терапия направлена на замедление прогрессирования заболевания. По данным журнала Lancet, глюкокортикоиды – единственный класс лекарственных средств, при использовании которого наблюдается клинически значимый эффект. Наиболее часто с этой целью применяются преднизолон и дефлазакорт. Впрочем, несмотря на то, что дефлазакорт имеет менее выраженное влияние на метаболизм, он не входил в список одобренных FDA лекарств, и пациентам приходилось самостоятельно приобретать этот препарат из-за границы.
Регистрация «Эмфлазы» в качестве лекарственного средства для терапии миодистрофии Дюшенна дает возможность продавать его непосредственно на территории США. Тем не менее, сразу после публикации это решение FDA вызвало волну критики. Как пишет The Washington Post, цена «Эмфлазы» на американском рынке составит 89 тыс. долларов за годовой курс лечения. С учетом скидок, эта цена может снизиться до 54 тысяч. При этом стоимость доставки препарата из-за границы в среднем не превышает полутора тысяч долларов.
Ситуация усугубляется и тем, что Marathon регистрировала «Эмфлазу» в рамках программы по разработке лекарственных средств для редких заболеваний. Это значит, что в течение семи лет с момента регистрации эта компания будет иметь монопольное право на продажу на территории США препарата, который в большинстве стран доступен в качестве дженерика.
Тем не менее, представители компании Marathon уверены, что они сделали все возможное, чтобы обеспечить доступность «Эмфлазы». Дело в том, что на средства, не одобренные FDA, не распространяется действие медицинской страховки. Не все пациенты, которым был нужен этот препарат, могли себе это позволить: как пишет Forbes со ссылкой на представителей Marathon, дефлазакорт могли заказать из-за границы лишь 7-9% пациентов, которым он был необходим. Теперь же, утверждает Бабар Гиас (Babar Gias), финансовый директор компании Marathon Pharmaceuticals, расходы самих пациентов на покупку лекарства будут «нулевыми или очень небольшими». Кроме того, по его словам, «Эмфлаза» – одно из самых недорогих лекарственных средств от редких заболеваний на американском рынке.
Как бы то ни было, эта ситуация остается крайне неоднозначной. Бесспорно, официальная регистрация лекарственного средства упрощает его назначение и придает уверенности врачам, выписывающим рецепт. Однако оправдано ли столь значительное повышение цены на лекарственное средство, имеющее доступные аналоги? И так ли доступна будет «Эмфлаза», как утверждают представители Marathon Pharmaceuticals?