Специалисты НИИ офтальмологии им. Чарльза Шепенса и Гарвардской медицинской школы реконструировали древний аденоассоциированный вирус, предположив его высокую эффективность в генной терапии. Отчет об исследовании опубликован в журнале Cell Reports.

Аденоассоциированные вирусы считаются перспективными с точки зрения использования в генной терапии ввиду их предположительной безвредности для организма. Однако слабый иммунный ответ на такие вирусы все же есть, и соответственно, существует вероятность того, что вирус будет уничтожен до выполнения лечебной задачи. Модификация же вирусов, направленная на избежание распознавания иммунитетом, затруднена ввиду сложности их структуры.

Для решения проблемы исследователи обратились к истории эволюции аденоассоциированных вирусов, которые претерпели серию модификаций, сохраняя структурную целостность, но меняя некоторые функции. Пользуясь этими знаниями, ученые синтезировали несколько предков нынешних аденоассоциированных вирусов, самый «древний» из которых, получивший название Anc80, успешно внедрял генный материал в геном клеток печени, мышечной ткани и сетчатки глаза мышей, не вызывая каких-либо вредных побочных эффектов.

В дальнейших исследованиях авторы изучат потенциал Anc80 в лечении слепоты и болезней печени.