В журнале Cancer Discovery опубликованы результаты исследования, проведенного совместно тремя испанскими и шестью американскими центрами, которое продемонстрировало действенность лечения раковых больных наночастицами, реализующими систему РНК-интерференции (RNAi). На людях подобные испытания проводились впервые. При РНК-интерференции молекулы микроРНК подавляют экспрессию генов, участвующих в развитии и размножении раковых клеток. Сама по себе РНК-интерференция играет важную роль в развитии и дифференциации нормальных клеток, а также в защите от рака и вирусов.

Медицинское применение RNAi затруднялось тем, что для достижения терапевтически действенных концентраций молекул требовались их структурные изменения. Международная группа ученых разработала липидные наночастицы, способные доставлять по назначению две молекулы. Они подавляют экспрессию генов, кодирующих два ключевых белка, участвующих в развитии раковых клеток, - VEGF и KSP.

В статье представлены результаты клинических испытаний первой фазы с участием 41 пациента, больных раком поздней стадии с метастазами. Им дважды в неделю внутривенно вводили новое средство. Испытания показали его безопасность и эффективность: у 11 из 37 пациентов прогресс заболевания либо остановился, либо стабилизировался. В нескольких случаях отмечен полный регресс имевшихся метастазов в печень и лимфоузлы брюшной полости.