Профилактика кровотечений у пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений

Гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире, примерно 14% из которых страдает гемофилией средней степени тяжести. В России зарегистрировано около 7 000 пациентов с этим диагнозом.

Подходы к терапии тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены,  разработаны рекомендации, которые широко применяются врачами в клинической практике. В то же время информация и рекомендации по лечению средней формы гемофилии А ограничены, что может привести к поздней диагностике и несвоевременной терапии эпизодов кровотечения.

Тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает клиническую тяжесть состояния пациента: пациенты со средней формой могут иметь тяжелый фенотип кровотечений (например, частые кровотечения в анамнезе, частые гемартрозы, тяжелые кровотечения в анамнезе). Кроме того, многие пациенты со средней формой гемофилии A не получают профилактического лечения. В течение года приблизительно у 85% пациентов со средней формой гемофилии А наблюдаются кровотечения, и у одного из трех пациентов это приводит к долгосрочным проблемам с суставами, многие из которых требуют хирургического вмешательства, что в конечном итоге влияет на качество жизни пациента.

Расширение показаний для препарата эмицизумаб дает возможность пациентам со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений получить профилактическую терапию с благоприятным профилем эффективности и безопасности.

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая РФ. Препарат изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.

Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X - белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой препарат в форме готового раствора, который вводится подкожно один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (WFH) и национальные клинические рекомендации “Гемофилия”, 2023. Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.

Источник: пресс-релиз компании Roche